Rett綜合征是一種神經系統疾病，它嚴重影響兒童精神運動發育，發病率為1/10000～1/15000，其中99%的病患者為女孩。臨床特征呈進行性智力下降、孤獨癥行為、手的失用、刻板動作及共濟失調，目前尚無根本的治療措施。
昆明理工大學、云南省靈長類生物醫學重點實驗室季維智、陳永昌團隊和同濟大學醫學院孫毅團隊，運用TALEN技術開展食蟹猴瑞特綜合征（Rett syndrome，RTT）模型的研究取得重要進展并在國際頂級期刊《Cell》發表了相關的研究成果。
本次研究，首次成功編輯靈長類MECP2基因。基因突變MECP2的小猴表現出非常類似臨床患者的一系列病理和行為學特征，如雄性胎兒在胚胎期均流產，轉錄組分析發現基因表達及調控網絡與臨床患者類似，雌性動物存在睡眠障礙、主動社交顯著減少、刻板行為增加、腦發育異常等；成功編輯靈長類MECP2基因，為未來更深入開展RTT研究提供了保障。
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